在最近一项研究中，柰子纽约西奈山的研究人员确定了哮喘的主要调控基因，为哮喘的研究和新疗法的开发提供了新的途径。 在确定了...

一名 遗传 导致失明的患者成为了第一个直接接受CRISPR-Cas9 基因治疗 的患者。 这项治疗是一项具有里程碑意义的临床试验的一部分...

亨廷顿舞蹈病（HD）是一种罕见的，由基因突变和大脑纹状体区域的神经变性引起的遗传性疾病，其特征是肢体出现类似于舞蹈的异常运...

胶质瘤（Glioblastoma， GBM)）是一种严重威胁人类健康的脑部恶性肿瘤，目前尚缺乏有效的防治手段，以往的研究报道83%原发性胶质...

2020年2月12日，纽约州新罗谢尔-一项新研究表明，治疗最常见的遗传性疾病之一的醛脱氢酶2型(ALDH2)缺乏症的基因疗法可能会预防食...

近日，来自宾夕法尼亚大学医学院的研究人员在《Science Advance》杂志上在线发表的研究表明，一项新的CRISPR基因编辑技术可预防...

在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学和斯坦福大学的研究人员将两种最先进的方法---CRISPR（对DNA进行编辑）和T细胞疗法（...

今日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，已向美国FDA递交了其基因疗法valoctocogene roxaparvovec的生物制品许可申请（BLA），...

近日，瑞典lund大学的神经科学家已经开发出一种新技术，可以对病毒的外壳进行改造，从而将基因疗法提供特定的细胞类型。 近年来...

诺华（Novartis）公司旗下的AveXis公司，在美国神经病学学会（American Academy of Neurology）2019年会上公布了该公司开发的基...

据新华社电 英国牛津大学日前发布公报说，该校学者实施了全球首例针对老年黄斑变性的基因疗法手术。如果未来疗效得到确认，将可...

由RCSI（爱尔兰皇家外科医学院）的科学家在内的国际研究人员领导的一项大规模研究发现了11种与癫痫有关的新基因。...

今日，美国行业领先的多平台基因疗法公司Rocket Pharma宣布与REGENXBIO达成了一项全球独家许可协议。Rocket将拥有使用REGENXBIO...

多年来，使用基因编辑技术在出生前调整婴儿DNA的想法一直是激烈争论的话题。但现在，大多数美国人说，使用这种技术对胚胎会在某...

21世纪是生物科学与生物技术的世纪。采用分子生物学手段治疗遗传疾病、肿瘤、心血管和代谢性疾病等已成为本世纪的一大热点领域。...

近日在圣地亚哥神经科学学会年会上，来自宾夕法尼亚州立大学的科学家们报告了他们的最新研究，研究者开发了一种新型的基因疗法，...

在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员首次进行产前基因编辑来阻止实验室动物出现致...

近日，FDA宣布取消对Sarepta Therapeutics和Epizyme公司的临床试验禁令，这两家公司得以继续进行临床试验。Sarepta Therapeutics...

有尼古丁贴片（nicotine patch）来帮助戒烟，随后还有这个：皮肤贴片，经基因改造后产生一种消化可卡因的酶，并且当被移植到小鼠...

最近，来自西南医学中心的研究人员首次使用CRISPR全基因组筛选手段鉴定出一种有助于细胞抵抗黄病毒感染的基因。黄病毒是一类令人...