儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！辉瑞每周一次长效重组人生长激素Ngenla(somatrogon)在美国监管受挫!

2022-01-23 绿谷生物生物谷

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儿童生长激素缺乏症（图片来源：nationalchildrensresearchcentre.ie）

辉瑞（Pfizer）与OPKO Health公司近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已针对somatrogon的生物制品许可申请（BLA）发布了一封完整回应函（CRL）。somatrogon是一种每周一次的长效重组人生长激素（hGH），开发用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）。辉瑞正在评估FDA的意见，并将与FDA合作确定适当的前进道路。

就在最近，日本厚生劳动省（MHLW）批准Ngenla（somatrogon）24mg和60mg注射笔，用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）。somatrogon的批准上市，将带来一种长效、每周一次的治疗选择，这将有助于减轻GHD儿童及其亲人和护理者每日注射生长激素的负担。

辉瑞全球产品开发部罕见疾病首席开发官Brenda Cooperstone医学博士表示：“我们仍然对somatrogon为全世界患者提供的潜在治疗益处充满信心。我们将与FDA密切合作，确定将这款每周一次的重要治疗方案带给儿童生长激素缺乏症患者及其家属的最佳途径。”

somatrogon的监管申请已提交给世界各地的多个国家进行审查。本周早些时候，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Ngenla（somatrogon）24mg和60mg注射笔，用于长期治疗因内源性生长激素分泌不足而导致生长障碍的儿童患者。在2021，加拿大卫生部批准Ngenla用于长期治疗GHD儿科患者，澳大利亚治疗产品管理局（TGA）批准Ngenla用于长期治疗因生长激素分泌不足导致生长障碍的儿童患者。此外，在2021年12月，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）发布了一份积极意见，建议批准Ngenla在欧盟上市，治疗3岁及以上儿童和青少年因生长激素分泌不足引起的生长障碍。欧盟委员会（EC）预计将在2022年初做出最终审查决定。

生长激素缺乏症（GHD）是一种罕见的疾病，其特征是垂体分泌的生长激素不足，每4000-10000名儿童中就有一名受到影响。在儿童中，这种疾病可能由基因突变引起或出生后获得。由于患者脑垂体分泌的生长激素（一种导致生长的激素）水平不足，GHD儿童的身高可能会受到影响，青春期可能会推迟。如果不进行治疗，受影响的儿童在成年后将持续发育减退，身高很矮。此外，GHD儿童还会面临身体健康和心理健康方面的其他问题。

几十年来，GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次人生长激素（hGH），以改善生长和代谢影响。对于护理者和患者来说，每天注射的治疗负担很高，这可能导致依从性差，降低整体治疗效果。

somatrogon是一种新分子实体，含有人生长激素的天然序列，并且在N端含有一个拷贝、C端含有2个拷贝的人绒毛膜促性腺激素（hCG）β链C端肽（CTP），CTP可延长该分子的半衰期。在美国和欧盟，somatrogon均被授予了治疗GHD儿童和成人的孤儿药资格（ODD）。迄今为止的研究结果表明，与每天一次的hGH相比，每周一次的somatrogon能显著减少生活方式干扰、支持患者偏好、并提高依从性。

2014年，辉瑞与OPKO签署了一项全球协议，开发和商业化somatrogon用于治疗GHD。根据协议，OPKO负责实施临床项目，辉瑞负责产品注册和商业化。双方将酌情评估其他儿童和成人适应症的可能性。