罗氏重磅血友病新药3期数据积极 出血减少97%

2018-09-01 绿谷生物 药明康德
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 罗氏集团(Roche Group)成员基因泰克(Genentech)宣布,其3期研究HAVEN 3的关键数据发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。该研究评估了在体内不含因子VIII抑制物的12岁及以上A型血友病患者中,每周或每两周施用一次Hemlibra(emicizumab-kxwh)进行预防性治疗的疗效。

A型血友病是一种严重的遗传病,患者缺乏一种叫做因子VIII的凝血蛋白,因而血液不能正常凝固,导致不受控的自发性出血。A型血友病影响了全球大约32万人,其中50-60%的患者病情严重。在健康人中,当发生出血时,因子VIII会将因子IXa和因子X聚集在一起,这是凝血的关键步骤,可以帮助止血。根据病症的严重程度,A型血友病患者可能会经常出血,特别是在关节或肌肉中,引起疼痛、慢性肿胀、畸形、行动不便和长期关节损伤等严重健康问题。这一患者群体还有巨大的医疗需求未被满足。

Hemlibra是双特异性因子IXa和因子X定向抗体,它可以将激活天然凝血级联所需的因子IXa和因子X聚集在一起,恢复A型血友病患者的凝血过程。Hemlibra是一种预防性治疗,可通过每周一次即用溶液皮下注射来进行。该药物于去年11月获美国FDA批准,并于今年4月再次获得突破性疗法认定。

来自HAVEN 3的数据显示,与不进行预防性治疗相比,每周或每两周皮下注射Hemlibra能分别将需要治疗的出血事件减少96%(比率[RR] = 0.04; p <0.0001)和97%(RR = 0.03; p <0.0001)。结果还显示,每周和每两周接受Hemlibra治疗的患者中,分别有55.6%(95%CI:38.1; 72.1)和60%(95%CI:42.1; 76.1)的人经历了零出血,而这一比例在未接受预防性治疗的患者中为0%(95%CI:0.0; 18.5)。

部分接受Hemlibra治疗的患者曾参加过一项接受因子VIII预防性治疗的前瞻性非介入性研究,患者内对比表明,Hemlibra能将需要接受治疗的出血事件降低68%(RR = 0.32; p <0.0001)。它是首个证明疗效优于目前的标准治疗——因子VIII预防性治疗的药物。此外,在HAVEN 3研究中没有发现与Hemlibra相关的意外或严重不良事件(AEs),最常见的AE与先前的研究一致。

“在HAVEN 3研究中,Hemlibra在没有因子VIII抑制剂的A型血友病患者中导致显着且具有临床意义的出血减少,同时它能提供多种皮下给药选择,”金山大学(University of the Witwatersrand)健康科学学院的Johnny Mahlangu博士说:“这些结果在《新英格兰医学杂志》上的发表,代表了血友病研究的重大进展,并再次强调了Hemlibra改变A型血友病患者标准治疗方法的潜力。”

“对于A型血友病患者,目前的预防性治疗方案可能需要频繁的静脉输注。尽管经过治疗,许多人仍然会出现可能导致长期关节损伤的出血事件,”基因泰克首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士说:“鉴于许多人面临着控制血友病症状的挑战,我们相信Hemlibra可以带来有意义的改变。我们正在与卫生监管部门合作,希望尽快为体内不含因子VIII抑制物的A型血友病患者提供这种疗法。”