高氨血症治疗药Carbaglu得到FDA专家肯定

2010-01-18 admin 中国医药123网
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近日,美国FDA内分泌及代谢药物咨询委员会以12票赞成,0票反对的投票结果肯定了意大利Recordati公司血液疾病治疗药Carbaglu,该药用于治疗高氨血症——罕见的常染色体遗传性疾病,可导致N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏。而NAGS的缺乏会导致患者体内血氨水平升高,进而会永久性损害其中枢神经系统,具有长期性和致命性的特点。

FDA官员曾就该药的实验设计表示担忧,但同时又表示所有受试患者用药之后未发现严重的安全性问题。总体而言,FDA仍认为由于Carbaglu相关的实验数据在数量和质量上都存在严重不足,因此还不能对药物的疗效下定论。

但内分泌及代谢药物咨询委员并未受到上述观点的影响,他们认为药物相关的临床实验数据可有力论证其疗效,特别是证实该药可以针对治疗血氨水平。相关专业人士表示,这种产品疗效较为显著,为那些患有先天性NAGS缺乏症的儿童带来了希望。

Recordati公司罕见病药事业部欧洲分部也表示,已“充分证实”Carbaglu的疗效。目前NAGS缺乏症新生儿发病率大约为1/30000。Carbaglu的安全性也已得到认可,该公司未被要求就此展开后续工作,但FDA建议应建立相关的监测系统。