基因治疗的国内外研究进展

2017-12-05 绿谷生物 新华社
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导读:基因治疗(Gene Therapy)是指将外源基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病(图1)。基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现,多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病。本文简要回顾近年基因治疗的国内外研究进展,与读者分享。


1.发达国家和制药巨头加大基因治疗研发投入

美国对基因治疗领域的资助持续增加。2014年6月,美国国家卫生研究院(NIH)资助2500万美元,用于传染性疾病(疟疾和流感)的基因治疗研究。2015年底,美国白宫发布《美国创新新战略》,明确把包括基因治疗在内的精准医疗作为未来发展战略,未来10年将投入48亿美元重点资助。

欧洲对基因治疗领域的资助也持续增加。欧盟研究框架建立了专门基因治疗资助计划——CliniGene(2006-2011)计划,出资6580万欧元推动欧洲临床基因治疗的发展。“地平线2020”是欧盟最大的科研创新框架计划,其中基因治疗获得4910万欧元资助。2016年6月,法国政府宣布投资6.7亿欧元启动基因组和个体化医疗项目,项目为期10年,将重点开展基因组学、个体化医学、基因治疗等研究。

此外,跨国的制药巨头对基因治疗领域投入了大量资金。2014年12月辉瑞(Pfizer)与美国罕见病基因治疗公司Spark Therapeutics签署合作协议,共同开发B型血友病的基因治疗产品。2015年4月,百时美施贵宝(BMS)与基因治疗领域的领导者——荷兰的生物技术公司uniQure签署了一份高达10亿美元合作协议,共同开发重组腺相关病毒(AAV)表达载体的心血管基因治疗药物。2016年,百健公司宣布投资20亿美元与宾夕法尼亚大学以及REGENEXBIO公司合作开发基于AAV载体的基因治疗药物。

2.基因治疗研究开发和产业化已取得重要进展

截止到2017年4月,全球在Clinical Trial网站上登记了2463项基因治疗临床试验方案(图2),其中进入Ⅱ/Ⅲ期的基因治疗临床试验方案近500项,共有