返回首页
  • 基因治疗何时惠及大众 日期:2017-12-05 12:23:56 阅读:55

    近年来,基因治疗的新技术研发和相关临床项目如雨后春笋般涌现,多项基因治疗药物相继在欧美获得批准上市,基因治疗技术在多种疾病的治疗中展现出了巨大潜力...

  • 基因治疗的国内外研究进展 日期:2017-12-05 11:19:00 阅读:193

    基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病。本文简要回顾近年基因治疗的国内外研究进展,与读者分享。...

  • 基因治疗未来5到10年或惠及大众:有望治愈多种疑难杂症 日期:2017-12-05 08:50:41 阅读:68

    日前国际学术期刊《自然》发表了一项研究成果:德国一名7岁的儿童因患有交界性大疱性表皮松解症,导致全身80%的皮肤损伤丢失,在接受表皮干细胞基因治疗以后,这名患儿重获健康皮肤并出院,至今正常。...

  • 基因疗法到底走得多快 走了多远? 日期:2017-11-27 15:30:22 阅读:107

    获得非常值得肯定的成就,慢病毒治疗领域的两位先驱Luigi Naldini和Marina Cavazzana将在会议上举办讲座。这些信息表明,CGT领域已经进入主流,站在巨人肩上,一夜成名。...

  • 首个人体基因改造疗法正式启动! 日期:2017-11-17 14:38:27 阅读:111

    说到基因疗法,许多人都不会感到陌生。今年8月,美国FDA批准了第一款基因疗法:科学家们能把癌症患者体内的免疫T细胞分离出来,进行基因改造,让它们能识别癌细胞,并发起攻击。...

  • 一种新型基因疗法或能有效治疗罕见大脑疾病 日期:2017-11-13 11:26:58 阅读:102

    日前,一项发表在国际杂志 Acta Neuropathologica 上的研究报告中,来自新南威尔士大学的研究人员通过研究成功开发出了一种新型基因疗法,这种疗法能帮助成功治疗名为卡纳万病(海绵状脑白质营养不良症)的罕见遗传障碍,这种疗法最终或有望帮助治疗那些影响机体大脑的...

  • 靶向基因Brd4有望治疗脆性X染色体综合征 日期:2017-11-05 09:41:00 阅读:166

    图片来自Rockefeller University。 在作为智力障碍和自闭症的主要遗传形式的脆性X染色体综合征(Fragile X Syndrome)中,单个缺陷基因的影响通过一系列的化学通路加以传递,从而改变脑细胞之间的信号。它是一种复杂的疾病,但是在一项新的研究中,来自美国洛克菲勒大...

  • A型血友病基因疗法获FDA突破性疗法认定 日期:2017-10-30 08:46:32 阅读:74

    BioMarin Pharmaceutical宣布美国 FDA 授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec(曾用名BMN 270)突破性疗法认定。 A型血友病也叫做因子VIII(FVIII)缺乏症或经典血友病,是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的 遗传 ...

  • 基因靶向药物或有望减缓帕金森疾病的进展 日期:2017-10-27 10:04:34 阅读:99

    在过去10年里,作为一名专门从事帕金森疾病研究的医生,我(原文笔者)常常会被很多患者问道帕金森疾病是否能被彻底治愈,我常常会很乐观地回答这个问题,但实际上在帕金森疾病的 临床试验 中有一连串的失败案例。 然而,最近有研究人员通过研究鉴别出了和帕金森疾病相...

  • 美国FDA授予Shire实验性A型血友病基因疗法SHP654孤儿药地位 日期:2017-10-26 13:10:00 阅读:118

    英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局( FDA )已授予实验性凝血因子VIII(FVIII)基因疗法SHP654(又名BAX888)治疗A型血友病的孤儿药地位(ODD)。 SHP654利用了一种腺相关病毒血清型8(AAV8)载体,将一种经...

推荐内容