诺华PI3K抑制剂Piqray获英国批准：首个PIK3CA突变HR+/HER2-乳腺癌疗法！

2022-01-23 绿谷生物 生物谷
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诺华（Novartis）近日宣布，英国药品和保健品管理局（MHRA）已批准扩大乳腺癌新药Piqray（alpelisib）适应症：联合氟维司群（fulvestrant），用于治疗绝经后女性和男性乳腺癌患者。具体为：接受基于内分泌疗法的方案治疗后疾病进展、携带PIK3CA突变、激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌患者。
 
Piqray是一种α特异性PI3K激酶抑制剂，于2019年5月获得美国批准，用于治疗绝经后女性和男性乳腺癌患者，具体为：接受内分泌单药治疗后病情进展、携带PIK3CA突变、HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者。
 
Piqray是第一个被专门批准用于治疗肿瘤中携带PIK3CA突变的晚期乳腺癌患者的治疗方法。该药已在全球多个国家批准上市。Piqray已改变了肿瘤携带PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的治疗格局，为临床医生提供一种明确的治疗方法。
 
2020年7月，欧洲药品管理局（EMA）批准Piqray联合氟维司群，治疗绝经后女性和男性乳腺癌患者。具体为：接受内分泌疗法单药治疗后病情进展、携带PIK3CA突变、HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者。该批准不包括先前接受过内分泌疗法+CDK4/6抑制剂联合治疗的患者。因此，为了确保英国所有符合资格的患者获得更多治疗，诺华决定继续推进国家批准流程，并向MHRA提交了一份更广泛的申请。
alpelisib化学结构式(图片来源：selleckchem.com)
 
内分泌治疗抵抗是晚期乳腺癌治疗中的一个重要问题。PIK3CA突变是发展为内分泌抵抗的驱动因素，这可能导致患者疾病进展更快，预后更差。内分泌抵抗影响大约40%的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者。当前，对能够特异性靶向PIK3CA突变从而克服内分泌抵抗的新疗法存在着迫切需求，目标是提高疗效、毒性可控、维持生活质量。
 
Piqray联合氟维司群已被证实：在携带PIK3CA突变的内分泌抵抗HR+/HER2-晚期乳腺癌中，可显著改善无进展生存期（PFS）和总缓解率（ORR），在给予适当及时的患者护理和随访时，具有良好的耐受性和可管理的安全性。
 
皇家马斯登乳腺癌顾问肿瘤学家Marina Parton博士评价称：“这项批准是晚期乳腺癌的一项重大进展，为患者提供了更多的治疗选择；在这些领域，迫切需要创新，以提供更好的临床和患者结果。靶向治疗，如Piqray治疗携带PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期乳腺癌，是朝着正确的方向迈出的一步，提高护理标准，使更多符合资格的英国患者能够获得最佳治疗。”